「适应症外使用」是什幺？
所谓的「适应症外使用」，英文叫做off-label use，就是将此医疗产品应用在适应症以外的疾病治疗。一般药品都会附有一张说明书，称为药品仿单，上面记载有关药品的疗效及安全性等资料。但当医生所使用的药品并未依仿单所记载的「适应症」、「剂量」、「患者群」……等，就是「适应症外使用」。
之所以会有「适应症外使用」出现，是因为一种药物或是医疗产品刚开始是因为针对某种疾病有效，才能够被卫生主管机关核准上市，并在仿单上记载主管机关背书的适应症疗效。但随着临床上使用的经验越来越多，有时会发现这些医疗产品对其他的疾病也有效果，因此医师会将这些医疗产品用在治疗其他的疾病上，就也就是适应症外使用。
其中一个着名的案例就是：蓝色小药丸「威而钢」。「威而钢」刚问世时，适应症是针对成年男性勃起功能障碍，但后来却发现它能在不影响其他周边动脉的情况下让肺动脉扩张，因此可降低全身性低血压的副作用。
「适应症外使用」安全吗？
要和民众强调的是，所谓「适应症外使用」，其实并不是违法的，也非不安全的，以的法律来说：适应症外使用必需基于治疗疾病的需要、需符合医学原理及临床药理、应据实告知病人、不得违反药品使用当时，已知的、具公信力的医学文献、用药应尽量以单方为主，如同时使用多种药品，应特别注意其综合使用的疗效、药品交互作用或不良反应等问题。也就是说，医师只要评估过适应症外使用是基于能带给病人益处的最大原则，且需与病人详细沟通后，都可将适应症外使用的药材用于治疗。
对眼科来说，较常见的适应症外使用有两个例子：第一个是bevacizumab（Avastin）这种药物，在眼科主要用在血管新生而导致的眼疾治疗，但它原本的适应症是治疗大肠癌。由于临床发现这种药可以抑制新生血管的生长，所以依据这样的学理，眼科把它应用在因血管新生而导致的眼疾治疗。据了解，这种药在眼科目前在眼科上的使用，全世界都还属于适应症外使用，换句话说，也就是全世界的卫生主管机关还未将眼疾治疗的疗效纳入Avastin的适应症。
「角膜塑型片」对治疗孩童近视有什幺好处？
第二个常见的，就是角膜塑型片。事实上，在卫福部公告中，近视控制确实是角膜塑型片的适应症，不过是针对「9岁以上」的小朋友，也就是说，九岁以下小孩使用角膜塑型片来抑制近视，即为「适应症外使用」。
由于近视人口多，加上3C产品盛行的影响，近视年龄层不断下降，因此逐渐有医学研究报导指出，角膜塑型片对9岁以下的小朋友近视控制的效果也十分具有疗效。
因此，目前门诊上若发现有些9岁以下的小朋友，已经使用了高浓度阿托平及足度眼镜矫正，还是难以控制近视恶化，这样的顽固型近视，若不加以控制，很容易变成高度近视，往后会带来许多的后遗症，这时眼科医师就会判断角膜塑型片能带来更好的控制效果，再依据患者状况看是否适合佩戴，若一切条件都符合，就会建议使用角膜塑型片的「适应症外使用」来控制近视。
为了有效降低近视，即使小朋友年纪尚不满9岁，但若是医师判断角膜塑型片有其治疗上的需要时，还是建议父母们跟医师讨论及配合，好好守护孩子的视力，别让高度近视找上门。
作者简介：陈莹山医师，医药大学新竹附设医院眼科主任，专长：黄斑部病变、视网膜剥离雷射及手术等。 陈莹山眼科医师医疗网、 护眼达人陈莹山医师
